ویرایش ژن کریسپر بینایی موش ها را بازگرداند
اسمارت کاور: روش ویرایش ژن «کریسپر» در آزمایش جدیدی با موفقیت توانست بینایی را به موش های مبتلا به یک بیماری ارثی بازگرداند.
به گزارش اسمارت کاور به نقل از ایسنا و به نقل از نوروساینس نیوز، پژوهشگران چینی با موفقیت توانستند بینایی موش های مبتلا به «ورم رنگیزه ای شبکیه» یا «رتینیت پیگمنتوزا»(Retinitis pigmentosa) را که یکی از علل اصلی نابینایی در انسان است، بازیابی کنند.
در این پژوهش، از یک نوع جدید و بسیار متنوع از روش ویرایش ژن «کریسپر»(CRISPR) استفاده شد که پتانسیل لازم را برای اصلاح طیف گسترده ای از جهش های ژنتیکی بیماری زا دارد.
پژوهشگران پیش تر از ویرایش ژن برای بازگرداندن بینایی موش های مبتلا به بیماریهای ژنتیکی مانند «لبر آموروزیس مادرزادی»(LCA) بهره برده اند. این بیماری، بر لایه ای از سلول های غیر عصبی چشم موسوم به اپیتلیوم رنگدانه شبکیه اثر می گذارد که از سلول های میله ای و مخروطی گیرنده نور حمایت می کند. در هر حال، بیشتر انواع ارثی نابینایی همچون رتینیت پیگمنتوزا، ناشی از نقص ژنتیکی در خود گیرنده های نوری عصبی هستند.
«کای یائو»(Kai Yao)، استاد «دانشگاه علم و صنعت ووهان»(WUST) اظهار داشت: توانایی ویرایش ژنوم سلول های عصبی شبکیه، خصوصاً گیرنده های نوری ناسالم یا درحال مرگ، شواهد بسیار قانع کننده تری را در مورد کاربردهای بالقوه روش های ویرایش ژن، برای درمان بیماری هایی مانند رتینیت پیگمنتوزا ارائه می دهد.
رتینیت پیگمنتوزا می تواند به سبب بروز جهش در بیش از ۱۰۰ ژن مختلف به وجود بیاید و تخمین زده می شود که از هر ۴۰۰۰ نفر، بینایی یک نفر را مختل می کند. این بیماری با اختلال عملکرد و مرگ سلول های میله ای حساس به نور کم شروع می شود، سپس به سلول های مخروطی مورد نیاز برای دید رنگی توسعه می یابد و در نهایت به از دست دادن شدید و غیرقابل برگشت دید منجر می شود.
یائو و همکارانش تلاش کردند بینایی موش های مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا را بازگردانند که در اثر بروز جهش در ژن رمزگذار آنزیم حیاتی «PDE۶β» به وجود آمده بود. گروه یائو برای انجام دادن این کار، یک سیستم جدید و همه کاره کریسپر به نام «PESpRY» را ابداع کردند که می توان آنرا برای اصلاح خیلی از انواع مختلف جهش های ژنتیکی، صرف نظر از اینکه در کدام قسمت ژنوم رخ می دهند، برنامه ریزی کرد.
هنگامی که سیستم PESpRY برای هدف قرار دادن ژن جهش یافته PDE۶β برنامه ریزی شد، توانست جهش را بطور مؤثر اصلاح نماید و فعالیت آنزیم را در شبکیه چشم موش بازگرداند. این کار از مرگ گیرنده های میله ای و مخروطی نور جلوگیری کرد و واکنش طبیعی آنها را نسبت به نور بازگرداند.
یائو و همکارانش، آزمایش های رفتاری گوناگونی را انجام دادند تا تأیید کنند که موش های اصلاح شده ژنتیکی، بینایی خودرا حتی تا سنین بالا حفظ نموده اند. برای مثال، موش های مورد بررسی تقریباً مانند موش های سالم و معمولی توانستند راه خودرا از میان یک پیچ وخم آبی پیدا کنند و در واکنش به محرک های بینایی، حرکات معمولی سر را نشان دادند.
یائو اشاره کرد که هنوز بررسی زیادی باید صورت گیرد تا بتوان ایمنی و اثربخشی PESpRY را در انسان ها ثابت کرد. وی ادامه داد: با این وجود، پژوهش ما شواهد قابل توجهی را در مورد کاربرد درون تنی این راهبرد جدید ویرایش ژن و پتانسیل آن در حوزه های مختلف پژوهشی و درمانی، خصوصاً برای بیماریهای ارثی شبکیه مانند رتینیت پیگمنتوزا ارائه می کند.
این پژوهش در «Journal of Experimental Medicine» به چاپ رسید.
منبع: smartcover.ir
مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب